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国内药闻动态
中国自主研发抗癌新药“泽布替尼”获美FDA批准上市，在美定价30天美元
年11月15日，百济神州宣布BRUKINSA?（英文商品名：BRUKINSA?，通用名：泽布替尼）获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。这标志着泽布替尼成为迄今为止第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药。此外，这也是百济神州首款获批的自主研发产品。
目前，百济神州正在全球范围对泽布替尼开展16项临床研究，包括9项注册性或有望实现注册的临床试验。同时，泽布替尼正在针对华氏巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病进行2项对比伊布替尼的全球临床3期头对头研究。
据悉，Brukinsa将在未来几周内上市。百济神州发言人周五向Endpoints透露，该药30天的定价为12,美元。
Werber预测，Brukinsa在美国的获批适应症的销售额在年将达到万美元。“我们估计，该药物所有适应症的全球销售额最高可达8.36亿美元，针对MCL这一适应症的最高销售额将达到万美元，占全球MCL药品销售额的11％。”而其它BTK药品制造商告诉Endpoints，大多数Imbruvicamg胶囊的价格为12,美元，Calquencemg胶囊的每月价格为14,美元。
天津红日药业PD-L1抑制剂获批临床
年11月14日，天津红日药业股份有限公司于近日收到国家药品监督管理局下发的临床试验通知书（受理号：CXHL）。根据《中华人民共和国药品管理法》，经国家药监局审查，公司申报的创新药艾姆地芬片符合药物临床试验审评审批的有关要求，获准本品开展实体肿瘤的临床试验，同意进行临床试验，并将于近期开展临床试验。
年8月12日，公司向国家药监局递交的口服PD-L1小分子化药抑制剂艾姆地芬片。本品为国内首个获得临床试验批准的口服PD-L1小分子抑制剂，与目前已经获得批准上市的同靶点注射用单抗药物相比，具有如下优势：
1、能够透过细胞膜进入细胞内。
2、在某种程度上可进入脑组织，用于脑部肿瘤的治疗。
3、可口服，患者顺应性强。
4、在生产工艺、剂型设计和给药方式等多种层面的研究也颇为成熟，成本低。
5、可避免大分子药物能引起的不良反应。
同靶点药物方面，目前国内外尚无已经获得批准上市的PD-L1小分子抑制剂，罗氏子公司基因泰克公司研发的阿特珠单抗（Tecentriq）简称“T药”，是美国FDA批准的首个PD-L1单抗药物，为PD-L1大分子抑制剂。罗氏年财报显示，T药的销售额为7.72亿瑞士法郎，同比增长59%。
百济神州PD-1替雷利珠单抗获批在即
据悉，11月13日，国家药监局药品审评中心（CDE）已结束百济神州PD-1替雷利珠单抗注册申请的技术审评工作，并已在11月13日报送国家药监局进行审批，品种技术审评建议结论为“批准生产”。这意味着替雷利珠单抗已进入最后的行*审批阶段，获批上市在即。
替雷利珠单抗提交的适应症为复发/难治性经典霍奇金淋巴瘤（cHL），此前已被纳入优先审评。替雷利珠单抗也将成为国内第6款获批的PD-1，同时也是第4个获批的国产PD-1产品。替雷利珠单抗还已在国内提交用于治疗先前接受过治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌(UC)的适应症申请，预计将于年获得上市批准。
目前替雷利珠单抗还在开展包括一项针对二线或三线非小细胞肺癌（NSCLC）患者的3期临床研究、一项针对一线肝细胞癌（HCC）患者的3期临床研究、一项针对二线食道鳞状细胞癌（ESCC）患者的3期临床研究、一项针对一线胃癌（GC）患者的3期临床研究、一项针对一线ESCC患者的3期临床研究、一项针对二至三线HCC患者的2期临床研究。
华领公布全球首创糖尿病新药达到3期临床主要疗效终点
近日，华领医药公布全球首创的双重机制葡萄糖激酶启动剂dorzagliatin（HMS）的单药治疗3期临床研究（HMM，NCT）的24周核心研究结果。
Dorzagliatin是基于葡萄糖激酶（glucokinase，GK)作为血糖传感器，在血糖稳态调控中发挥核心作用的全球领先科学概念而开发。通过修复成年2型糖尿病患者下降的GK功能，重塑血糖稳态，而实现治疗2型糖尿病。
据悉，Dorzagliatin在24周单药治疗期间安全耐受性好，与年5月发表在《柳叶刀：糖尿病内分泌》杂志上的2期临床研究结果一致。按照美国糖尿病协会ADA的低血糖标准，临床相关低血糖发生率低于1%，且未观察到严重低血糖。针对临床安全数据集的分析结果显示，dorzagliatin与安慰剂组双盲期期间的不良事件发生率相似，大部分的不良事件严重程度为轻度，无死亡事件。Dorzagliatin治疗组，未发生研究者判定的与药物相关的严重不良事件。
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国外药闻动态
FDA今日批准诺华镰状细胞贫血症疗法上市
11月16日，诺华（Novartis）公司宣布，美国FDA批准其潜在重磅疗法Adakveo（crizanlizumab，又名SEG）上市，用于在16岁以上镰状细胞贫血症（SCD）患者中降低血管阻塞危机（vaso-occlusivecrisis,VOC）的发生频率。这是FDA批准治疗VOC的首款靶向疗法。Adakveo是一款靶向P选择素（P-selectin）的单克隆抗体。FDA的批准比预定时间提前了接近两个月。这也是FDA两天内继百济神州的抗癌疗法Brukinsa和盐野义的抗生素Fetroja之后批准的第三款创新疗法。
Adakveo是一款靶向P选择素的单克隆抗体。P选择素是一种在血管内皮细胞和血小板上发现的粘接分子，有助于细胞间的相互作用（包括内皮细胞，血小板，RBC，镰状RBC，和白细胞），从而造成多细胞粘连和聚集，进而阻塞血管。通过与P选择素结合，Adakevo可预防VOC的发生。此前，它曾获得FDA颁发的突破性疗法认定，孤儿药资格和优先审评资格。
这一批准是基于包含名具有VOC病史的SCD患者的随机临床试验结果。试验结果表明，接受Adakveo治疗的患者每年因VOC接受治疗的次数为1.63次，比对照组（2.98次）降低45%（p=0.）。而且接受Adakveo治疗的患者中36%在临床试验中未出现任何VOC，Adakeveo将接受治疗后第一次出现VOC的时间从1.4个月推迟到4.1个月。
FDA咨询委员会反对恩格列净用于1型糖尿病
本周，美国FDA内分泌和代谢药物咨询委员会（EMDAC）以14:2的结果“拒绝”了勃林格殷格翰和礼来的SGLT2抑制剂Jardiance（恩格列净，empagliflozin）2.5mg用于1型糖尿病的申请。委员会认为，该药的益处不超过其风险。
FDA内分泌和代谢药物委员会代理主任LisaYanoff指出，“此次申请仅依赖于单项临床3期试验数据，涉及患者人数相对较少且持续时间较短。通常，根据两项设计充分且控制良好的研究来确定药物有效性是可行的，并且可以据此来评估药物的风险。”虽然在研究中，恩格列净没有出现比安慰剂高得多的糖尿病酮症酸中*发生率，但Yanoff表示，该试验设计的局限性可能限制了观察到该SGLT2类药物造成糖尿病酮症酸中*发生率更高的情况。
对此，礼来产品开发副总裁JeffEmmick认为，“EASE临床数据提供了重要的信息，支持恩格列净2.5mg在1型糖尿病成年人中的潜在作用。如今，在美国，只有不到三分之一的1型糖尿病患者能够通过胰岛素达到目标血糖水平，这使他们面临长期并发症风险的增加。”
勃林格殷格翰心脏-代谢、呼吸医学临床开发和医学事务副总裁MohamedEid表示，“我们将这次会议视为对1型糖尿病患者血糖水平管理的挑战，以及临床需要新治疗方案的讨论。我们仍然认为，EASE研究的全部数据表明，恩格列净2.5mg对1型糖尿病成年患者具有积极的获益，期待在审查过程中继续与FDA合作。”
Nucala关键III期成功，成首个显著减少HES耀斑的治疗药物
11月13日，葛兰素史克（GSK）公布了Nucala治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）关键性III期临床研究的阳性结果。HES是一种罕见的炎症性疾病，目前治疗方案有限。根据该研究结果，Nucala是第一个在这种罕见疾病治疗方面显示出减少HES耀斑的药物，有潜力改变HES患者的治疗格局。GSK已计划在年提交Nucala治疗HES的新适应症申请。
Nucala的活性药物成分为mepolizumab，这是一种靶向IL-5的首创单克隆抗体。Mepolizumab被认为是通过阻止IL-5与嗜酸性粒细胞表面的受体结合而发挥作用，从而减少血液中的嗜酸性粒细胞，但不会完全耗尽它们。
mepolizumab被开发用于治疗由嗜酸性粒细胞引起的炎症所导致的多种疾病。在美国和欧盟，Nucala均被授予了治疗HES的孤儿药资格，在美国还被授予了快速通道资格。除了HES，GSK目前也正在调查Nucala治疗鼻息肉病和慢性阻塞性肺病的潜力。
Nucala于年获批上市，成为全球首个靶向IL-5的生物制剂，目前适应症包括：作为一种附加维持疗法，用于治疗重度嗜酸性粒细胞性哮喘患者；作为一种附加维持疗法，用于治疗嗜酸性粒细胞性肉芽肿性血管炎患者。
辉瑞Xeljanz治疗幼年特发性关节炎III期成功
近日，在亚特兰大举行的美国风湿病学会/风湿病卫生专业人员协会（ACR/ARP）年年会上，辉瑞公布了Xeljanz（tofacitinib）治疗2-18岁以下幼年特发性关节炎（JIA）患者关键性III期临床研究A（NCT）的结果。
数据显示，在伴有多关节病程的JIA（pcJIA）患者中，与安慰剂相比，Xeljanz治疗显著降低了疾病耀斑发生率、推迟了耀斑发生时间、改善了疾病体征/症状和身体功能、在疾病活动度方面具有持续的临床意义的改善，安全性与治疗类风湿性关节炎（RA）成人患者中的安全性一致。基于该研究结果，辉瑞计划在年向美国FDA提交Xeljanz治疗pcJIA的新适应症申请。
百时美施贵宝OY组合在美进入优先审查
11月11日，百时美施贵宝（BMS）宣布美国FDA已受理其提交的一份补充生物制品许可申请（sBLA），并授予Opdivo与Yervoy免疫组合疗法（简称“OY”组合）用于治疗既往已接受索拉非尼（sorafenib）治疗的晚期肝细胞癌（HCC）患者的突破性药物资格。FDA已授予该sBLA优先审查，PDUFA目标日期为年3月10日。
OY组合中的两款药物均为肿瘤免疫疗法，通过靶向免疫系统中不同的调控元件，利用人体自身的免疫系统对抗肿瘤，其中Opdivo靶向阻断PD-1/PD-L1通路，Yervoy则靶向阻断CTLA-4。OY组合是BMS肿瘤学管线中最重要的治疗方案，除了HCC，该公司正在评估该组合用于其他多种类型的肿瘤。
默沙东全球首个埃博拉疫苗获欧盟批准
11月11日，默沙东的Ervebo（V）通过了欧洲监管机构的批准，成为全球首款获批上市的埃博拉疫苗。
Ervebo是由改造过的水疱性口炎病*（VSV）和埃博拉病*表面的重要糖蛋白组成。VSV可以使一些家畜患病，但对人类无害。病*通过产生轻度感染来激活免疫系统，使后者产生针对埃博拉蛋白的抗体。
同时，强生旗下杨森制药也在本周宣布，已向EMA提交了两份营销授权申请，申请批准其研究性埃博拉疫苗方案用于预防由扎伊尔埃博拉病*株引起的埃博拉病*病（EVD）。今年9月，CHMP已授予上述申请加速评估资格。
12月6-8日，由中国微生物学会干扰素与细胞因子专业委员会主办，成都高投生物医药园区管理有限公司、会会药咖承办的“BioTianfu肿瘤免疫产学研融合创新高峰论坛暨第二十次干扰素与细胞因子学术年会”将于成都正式召开。会议将从干扰素与细胞因子相关分子等最新发展、未来趋势等方面进行交流碰撞。会议更多内容及报名详情》》》（BioTianfu肿瘤免疫产学研融合创新高峰论坛暨第二十次干扰素与细胞因子学术年会）。
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