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近日，葛兰素史克公司的Nucala（美泊利单抗）获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗12岁及以上患病持续6个月或更长时间、且没有其他可确认的非血液相关病因的高嗜酸性粒细胞综合征儿童与成人患者。
14年头款获批药物
Nucala的这一新适应症获得了FDA孤儿药资格认定。Nucala是近14年来获得批准用于治疗高嗜酸性粒细胞综合征（以下简称HES）的头款药物。
“Nucala是十多年来头一次获FDA批准用于治疗HES患者的新选择，”FDA药品评价与研究中心非恶性血液病药品部主任Dr.AnnFarrell表示。“FDA致力于帮助开发安全有效的治疗选择，以治疗这类罕见的、致人衰弱的血液病和其他罕见病。”
HES是一组异质性罕见疾病，与持续性嗜酸性粒细胞增多症有关，并伴有器官损伤迹象。症状包括皮疹、瘙痒、哮喘、呼吸困难、腹痛、呕吐、腹泻、关节炎、肌肉炎症、充血性心力衰竭、深静脉血栓形成和贫血。
临床试验详情
一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照临床试验评估了Nucala治疗HES的效果。该试验入组名HES患者，他们被随机分配接受每四周注射一次Nucala或安慰剂。
该试验比较了Nucala治疗组和安慰剂对照组在32周治疗期间出现HES爆发的患者比例。HES爆发被定义为至少有两次出现HES临床体征和症状恶化或嗜酸性粒细胞（抗病白细胞）增加。该试验还比较了两组患者在32周治疗期间至少有一次HES爆发的患者比例，以及从治疗开始到初次出现HES爆发的时间。
Nucala治疗组和安慰剂对照组分别有28%和56%的患者出现了HES爆发，表现出50%的相对减少。此外，平均而言，Nucala治疗组患者比安慰剂对照组患者初次出现HES爆发的时间要晚。
药物安全性
Nucala治疗HES患者的常见副作用包括：上呼吸道感染和四肢疼痛（如手、腿和脚）。
Nucala不得用于对该药或其成分有过敏史的患者。
在接受Nucala治疗的HES患者中发生了带状疱疹感染。如果医学上合适，医生应考虑对HES患者接种带状疱疹疫苗。
其他适应症
Nucala已获FDA批准的适应症还包括6岁及以上伴有嗜酸性粒细胞表型的严重哮喘患者以及嗜酸性肉芽肿性多血管炎成人患者。
来源：
本文编译自FDA