慢性肉芽肿(ChronicGranulomatousDisease,CGD)是一种非常罕见、危及生命的原发性免疫缺陷症（发病率为1/20万）。其最常见的类型是X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD，占比为60%-65%），少数为常染色体隐性遗传慢性肉芽肿病（CGD）。特点是病人会发生反复感染、炎症及自身免疫疾病，存活少于一年。
该疾病是由CYBB基因突变引起，基因编码gp91phox蛋白，这是NADPH氧化酶复合物中的一个重要组成部分，酶的缺失会导致免疫吞噬细胞不能杀伤过氧化物酶阳性的细菌与真菌。导致持续严重感染。
目前治疗方案采用预防性抗生素、抗真菌药物，并不能阻止疾病进展，能完全治愈CGD的手段，是接受成功的造血干细胞移植。但是找到匹配的干细胞移植骨髓供者很困难，并且从移植可能会出现并发症，例如移植物抗宿主病，感染和移植排斥的风险。
由于CGD为单一基因突变导致的疾病，因此基因治疗成为治愈的另外一种可能性。目前国内外有许多病*载体进行基因治疗的研究报道，然而不同的病*载体、甚至相同的病*载体由于制备方法的不同，往往具有差异明显的基因传递效率，直接影响了疾病的治疗效果。现在大多数针对遗传性疾病的细胞治疗方法，存在效率过低的问题，且这些方法用于血液干细胞上，临床效果达不到预期。
慢病*载体介导的自体干细胞基因治疗，已经成功应用于X染色体连锁重度免疫缺陷综合征（X-linkedsevere